استفاده از تکنولوژی کریسپر برای درمان کم خونی داسی شکل

گزارش تحقیقات جدید نشان میدهد که بیمارانی که به تالاسمی و کم خونی داسی شکل مبتلا بودند پس از ویرایش ژن‌های سلول‌های خودشان با کمک فناوری کریسپپر، درمان شدند. دو دانشمند مخترع این فناوری برنده جایزی نوبل شیمی ۲۰۲۰ شده‌اند.
دانشگاه شیکاگو ایلینویز یکی از مکان‌هایی است که در کارآزمایی بالینی برای درمان بیماری‌های حاد مادرزادی گولبول قرمز شرکت دارد. در این دانشگاه به درمان بیماریی‌هایی همچون کم خونی داسی شکل و تالاسمی از طریق اصلاح ایمن دی ان‌ای سلول‌های خونی بیمار، پرداخته می‌شود.
گزارش مقالات محققین این دانشگاه نشان میدهد که دو بیمار مبتلا به تالاسمی بتا و کم خونی داسی شکل، بعد از ویرایش ژن‌های خودشان از طریق فناوری کریسپر درمان شده اند. در یکی از مقالات آن‌ها نشان میدهد که از فناوری CRISPER_Cas9 برای ویرایش ژن استفاده کرده اند. محققین گزارش دادند که با حذف ژن BCL11A دی ان‌ای سلول‌های بنیادی را تغییر دادند. این ژن مسئول سرکوب تولید هموگلوبین جنینی است. با انجام این کار، سلول بنیادی شروع به ساخت هموگلوبین جنینی می‌کند به طوری که بیمارانی که دارای نقص ایمنی مادرزادی هستند (بیماران مبتلا به تالاسمی بتا و کم خونی داسی شکل)، به اندازه کافی همولوبین جنینی برای غلبه بر اثر هموگلوبین معیوب که سبب بیماری آن‌ها شده است، می‌سازند.
مزیت این رویکرد این است که از سلول‌های خود بیمار استفاده می‌شود و نیازی به شخص اهدا کننده نیست. همچنین در این تکنیک از وکتور‌های ویروسی استفاده نشده است و از تکنیک الکتروپوریشن برای باز گرداندن ژن‌ها به سلول استفاده شده که ریسک فعال شدن ژن اشتباهی را کاهش می‌دهد.

درمان کم خونی داسی شکل به کمک سلول های بنیادی

کم خونی داسی شکل یک نقص ژنتیکی هموگلوبین است که سبب می‌شود گلوبول‌های قرمز هلالی شکل شوند. این سلول‌ها می‌توانند عروق خونی باریک را لیز کنند و آن‌ها را ببندند، و سبب جلوگیری از خون‌رسانی به بافت‌های بدن بشوند. این بیماری می‌تواند سبب درد و آسیب شدید به شش ها، قلب، کلیه‌ها و کبد بشود. تالاسمی بتا یک اختلال خونی است که سبب کاهش تولید هموگلوبین می‌شود. در بیماران مبتلا به تالاسمی بتا، سطح کم هموگلوبین سبب کمبود اکسیژن در بخش‌های مختلف بدن می‌شود.
دو بیماری که این شیوه درمان را دریافت کردند، نتایج موفقیت‌آمیزی داشته‌اند و نظارت بر روی آن‌ها ادامه دارد.
محققان این دانشگاه اعلام کردند که از طریق این تکنولوژی و با استفاده از سلول‌های خود بیمار، نگرانی‌های نبود شخص اهدا کننده و یا پس زدن پیوند به حد اقل رسیده است.
محققان امیدوارند که این شیوه درمان، تغییر دهنده وضعیت کنونی سلامت جهانی باشد. چرا که بیماری کم خونی داسی شکل و تالاسمی بتا و سایر اختلالات مادرزادی خون، بیماری‌هایی با شیوع بالا هستند و فقط در نیجریه پنج میلیون نفر از بیماری کم خونی داسی شکل رنج می‌برند. محققان امیدوارند که این شیوه درمانی برای کشورهای کم درآمد، در دسترس و مقرون به صرفه باشد و تاثیر مهمی بر زندگی افرادی که مبتلا به این بیماری‌ها هستند داشته باشد.