صفحه اصلی کریسپر بهبود عملکرد عضلانی موش های مبتلا به دیستروفی عضلانی به کمک کریسپر

بهبود عملکرد عضلانی موش های مبتلا به دیستروفی عضلانی به کمک کریسپر

0
0
415

محققین با استفاده از ابزار ویرایش ژنوم CRISPR، توانستند به موفقیت جدیدی دست یابند و از این روش جهت درمان دیستروفی عضلانی در موش ها استفاده کنند.


به تازگی، سه گروه تحقیقاتی در نشریه Science اعلام نمودند که با استفاده از کریسپر، ژن معیوب در موش های دارای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) را قطع نموده و از این طریق به حیوانات این امکان را داده اند که بتوانند یکی از پروتئین های اساسی در عضلات را تولید نمایند.

این مورد، اولین موفقیت روش کریسپر در درمان جانوران بالغ دارای بیماری ژنتیکی می باشد.

دیستروفی عضلانی دوشن که در پسران رخ می دهد، نتیجه نقص ژنتیکی در ژن کد کننده پروتئین دیستروفین، می باشد. این پروتئین، به استقامت فیبرهای عضلانی کمک و از آن ها محافظت می کند. در عدم حضور دیستروفین، بیمار پس از مدتی مجبور به استفاده از ویلچر می شود،در مرحله بعد تنها به کمک دستگاه می تواند عملکرد تنفسی خود را به انجام رساند و در انتها در سنین نزدیک به ۲۵ سالگی فوت می کند.

منشأ اصلی بیماری، عموما از دست رفت DNA یا نقوص ژنتیکی در اگزون ۷۹ یا پیچ خوردگی های DNA-پروتئین می باشد.

سال گذشته محققین موفق به اصلاح ژن دیستروفین جنینی موش توسط کریسپر شدند. اما استفاده از کریسپر در بیمارانی که بیماری را از قبل داشته اند، غیر ممکن به نظر می رسید؛ چرا که سلول های عضلانی بالغ عموما تقسیم نمی شوند و در نتیجه، الزاما ماشین ترمیمی DNA را جهت اضافه یا تصحیح نمودن DNA را ندارند.

با این وجود، کریسپر می تواند، اگزون اشتباه را حذف نماید و در نتیجه، ماشین خوانش ژن سلولی، نسخه کوتاه تری از دیستروفین و به مانند نسخه طبیعی آن تولید نماید.

محققین، RNA راهنمای کریسپر و Cas9 را توسط حامل آدنوویروس بی خطر، به درون سلول های عضلانی موش ها انتقال داده و با استفاده از سیستم کریسپر، اگزون اشتباه را حذف نمودند.

البته عملکرد این روش فعلا چندان کامل نیست و موش های تحت درمان عملکرد ضعیف تری نسبت به حالت طبیعی، دارند. اما نتایج این تحقیقات، امید بخش یافتن روش های درمانی مناسب در آینده می باشند.

✅جهت آشنایی با اصطلاح “اگزون”: yon.ir/BhVN
✅جهت آشنایی با سیستم “کریسپر”: https://telegram.me/zist_fan/29

☑️لینک مقاله : yon.ir/FB5D
☑️لینک خبر: yon.ir/eo5k

بارگذاری مطالب مرتبط بیشتر
بارگذاری توسط محمد بهنام راد
بارگذاری در کریسپر

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

بررسی کنید

کشف مسیر مولکولی محافظت شده‌ عامل پیری

✅ محققین مسیر مولکولی جدیدی کشف کردند که طول عمر و سلامتی را در کرم ها و پستانداران کنترل …