بهبود بیماران مبتلا به لوسمی حاد مغز استخوان با داروی مهارکننده پروتئین

نتایج پژوهشی که روی لوسمی حاد مغز استخوان عود کننده یا مقاوم، معروف به AML صورت گرفته، نشان داده است که یک داروی آزمایشی به نام Ivosidenib، می‌تواند پروتئینی که در چندین سرطان جهش می­یابد را مهار کند. این دارو کاملا ایمن بوده و منجر به بهبود طولانی مدت می­شود.

فاز یک این آزمایش، به سرپرستی پژوهشگران مرکز سرطان MD Anderson در دانشگاه تگزاس، طراحی شده بود تا ایمنی و اثربخشی دارو Ivosidenib را در درمان بیماران مبتلا به شکلی ازAML ، که در آن آنزیم ایزوسیترات دهیدروژناز نوع اول، با نام اختصاری IDH1 جهش می­یابد را تعیین کند.

جهش­های IDH1 در ۶ تا ۱۰ درصد از بیماران مبتلا به AML رخ می­دهد. یافته­های این پژوهش در مجلهNew England Journal of Medicine منتشر شده و در نشست سالانه انجمن انکولوژی بالینی آمریکا نیز ارائه شده است.

این نخستین بار است که دارو Ivosidenib بر روی انسان­ها آزمایش می‌شود. در این آزمایش که بین ماه­ مارس ۲۰۱۴ تا مه ۲۰۱۷ انجام شد، ۲۵۸ داوطلب، دوز روزانه­ی مهارکننده­ی هدفمند IDH1 را دریافت کردند.

کورتنی دیناردو، پزشک متخصص داروسازی و استادیار لوسمی در دانشکده MD Anderson، بیان کرده است: «زمانی که Ivosidenib به صورت خوراکی و به عنوان یک عامل مستقل تجویز می­شود با عوارض جانبی قابل قبول و بهبود نسبتا کامل و طولانی مدت همراه است. آنالیز ابتدایی به روش Cohort، بر روی ۱۲۵ نفر از بیماران دارایAML عود­کننده یا مقاوم، که با دوز روزانه ۵۰۰ میلی گرم از داروی Ivosidenib درمان شده بودند، نشان داد که نرخ پاسخ به درمان این دارو ۶/۴۱ درصد و نرخ بهبود کامل آن ۶/۲۱ درصدی شد.»

همچنین در این پژوهش گزارش شده است که ۴/۳۰ درصد از این بیماران در بهبودی کامل بودند، اما BC آن­ها به طور کامل به حالت اولیه بازنگشته بود. به طور معمول زمان زنده ماندن پس از درمان، برای افراد مبتلا به این بیماری ۵ ماه است، درحالی‌که در این آزمایش، نرخ زنده ماندن در ۱۸ ماه اول پس از درمان، ۱/۵۰ درصد بود. این روش در مقایسه با آنچه پیش از این بدست آمده، ارزشمند تلقی می‌گردد.

دیناردو اظهار کرده است: «در ۲۱ درصد از بیمارانی که بهبود کامل یافته­اند یا حتی بهبود نسبی با ریکاوری هماتولوژیک جزئی داشته­اند، هیچ اثری از باقی­مانده قابل شناسایی از جهش­های IDH1 دیده نشد. درحالی‌که هنوز اهمیت و پیش آگهی تاثیر شناسایی جهش‌های IDH1 شناخته نشده است، اما ارزیابی بیشتر تغییرات در این جهش‌ها، طی گذشت زمان با درمانIvosidenib ، مسیر مهمی برای پژوهش خواهد بود.»

❇️ ترجمه: محمد شجاعیه

☑️ منبع: New England Journal of Medicine