? تنها پس از گذشت ۳ ماه از تایید اولین داروی ژن‌درمانی توسط FDA دومین داروی ژن‌درمانی نیز وارد بازار آمریکا شد. این دو دارو هر دو از تکنیک CAR-T cell درمانی برای بهبود انواع مختلف سرطان خون استفاده می‌کنند.
?هفته گذشته FDA دومین ژن درمانی سرطان خون را نیز تایید کرد. این درمان به صورت یک بار مصرف و سفارشی برای بزرگسالان مبتلا به نوع شدید لنفوم تجویز می‌شود. این درمان که Yescarta نام دارد، توسط شرکت Kite Pharma ارائه می‌شود و برای هر بیمار ۳۷۳ هزار دلار هزینه دارد! این روش از تکنولوژی مشابه با اولین داروی ژن درمانی، که توسط Novartis Pharmaceuticals برای درمان لوکمی کودکان تولید شده بود و در ماه آگوست تاییدیه دریافت کرد، استفاده می‌کند.
?جالب توجه است که تنها بعد از گذشت چندین دهه ژن‌درمانی از یک مفهوم نوید‌بخش تبدیل به یک راه‌‌حل کاربردی برای سرطان‌های مرگبار و غیر قابل درمان شده است. البته CAR-T cell از تکنیک ژن‌درمانی برای افزایش قدرتT سل‌ها استفاده می‌کند نه اینکه ژن معیوبی را تعمیر کند. در این روش سلول‌های T که از خون گرفته می‌شوند دوباره برای مبارزه موثرتر با سرطان برنامه‌ریزی می‌شوند و به بدن بازمی‌گردند. در اثر تکثیراین سلول‌ها در بدن اثرات این دارو می‌تواند برای ماه‌ها و حتی سال‌ها در بدن فرد باقی بماند به همین دلیل به داروی زنده معروف است.
?این دارو برای درمان ۳ فرم از لنفوم قابل تجویز است که رایج‌ترین فرم آن یک سوم از ۷۲۰۰۰ نفری را که سالانه به لنفوم نان‌هوچکین مبتلا می‌شوند، دربرمی‌گیرد. البته شایان ذکر است این دارو تنها برای استفاده در بیمارانی تاییدیه دریافت کرده که به حداقل دو نوع داروی دیگر پاسخ نداده باشند. در این نقطه بیماران تقریبا هیچ گزینه‌ای در اختیار ندارند و تنها ۱۰ درصد امکان بهبود آن هم به صورت موقتی دارند، بنابراین این روش پیشرفتی بسیار بزرگ برای بیمارانی است که هیچ امیدی به بهبود نداشتند.
?البته Yescarta چندان هم درمان بی‌آزاری نیست به طوری که تاکنون ۳ نفر از پس از دریافت آن جان خود را از دست داده‌اند به دلیل همین عوارض جانبی جدی FDA از Kite در خواست مطالعات طولانی مدت جهت اطمینان از ایمنی دارو کرده است.
? در مطالعه بالینی اصلی که روی ۱۰۱ بیمار انجام شد Yescarta در ۷۲ درصد بیماران موجب ازبین‌رفتن بخشی از تومور شد و تقریبا در نیمی از بیماران تا ۸ ماه پس از تزریق هیچ اثری از سرطان مشاهده نشد. اما در بعضی از بیماران به‌دلیل پیشرفته بودن سرطان تومورپس از مدتی بازگشته‌است.
?شایان ذکر است که نوع دیگری از ژن‌درمانی منتظر تاییدیه FDA است. این بار Spark Therapeutic درمانی برای نوع نادری از نابینایی ارائه داده است که احتمالا در ماه‌های آینده تایید می‌شود. این درمان بینایی را با جابه‌جایی ژن ناقص پردازش نور بهبود می‌بخشد.
?ژن‌درمانی‌های دیگری نیز برای سرطان خون در حال آزمایش هستند و دانشمندان تصور می‌کنند که طی سال‌های آینده این روش حتی می‌تواند برای سرطان‌های بافت جامد نیز موثر واقع شود.
?ترجمه: یاسمن اسعدی
☑️ لینک خبر
☑️ عضویت در زیست فن پزشکی مولکولی
☑️عضویت در کانال زیست فن
