روش‌های درمانی نوین برای حل مشکل دیستروفی عضلانی
✅ محققان نشان داده‌اند دارویی که هدف ناموفقی برای درمان سرطان بوده است، ممکن است پتانسیل درمانی برای دیستروفی ماهیچه‌ای دوشن (DMD: Duchenne muscular dystrophy) داشته باشد. داروی منتخب، SU9516، روش متفاوتی برای درمان DMD نشان می‌دهد. به جای آنکه تلاشی برای جایگزینی یا بهبود ژن معیوب صورت گیرد، SU9516 با افزایش روند فرایند ترمیم ماهیچه، به مستحکم شدن ساختار ماهیچه کمک می‌کند.
دیستروفی ماهیچه‌ای دوشن بیماری تخریبی ماهیچه‌ای است که معمولاً در کودکی شروع شده و درمان شناخته شده‌ای ندارد. این بیماری توسط یک ژن معیوب ایجاد شده و منجر به ضعف پیش‌رونده ماهیچه و مرگ اغلب در حدود سن ۲۵ سالگی می‌شود. افراد مبتلابه DMD دیستروفین، پروتئین کمک‌کننده به حفظ تمامیت سلول‌های ماهیچه‌ای را ندارند. بدون دیستروفین، ماهیچه‌ها شکننده هستند و به راحتی آسیب می‌بینند. افراد قدرت ماهیچه‌ای و توانایی ترمیم بافت ماهیچه‌ای آسیب‌دیده را از دست می‌دهند و اکثراً به علت مشکلات قلبی و تنفسی می‌میرند.
گروه تحقیقاتی بیش از ۳۵۰۰۰۰ ترکیب را برای پیدا کردن SU9516 غربال کرده‌اند. این دارو از قبل برای درمان لوسمی ایجاد شده است. این بررسی نشان داده است که این ترکیب فعالیت ماهیچه را هم در آزمایشگاه و هم در مدل حیوانی DMD بهبود می‌بخشد.
در مطالعات پیش‌تر نشان داده شده بود که بالا رفتن سطح پروتئین ساختاری سلول، اینتگرین α۷β۱، در سلول‌های ماهیچه‌ای بیمار می‌تواند نشانه‌های DMD را در مدل موشی کم کند. به‌علاوه، افزایش میزان پروتئین پیشرفت بیماری را نیز کم می‌کند. مجموعه وسیعی از ترکیبات برای پیدا کردن مولکول‌هایی که بتوانند تولید اینتگرین α۷β۱ را سلول‌های ماهیچه‌ای موشی رشد یافته در آزمایشگاه را افزایش دهند، غربال شده‌اند. نتیجه این غربال‌گری SU9516 است که تولید اینتگرین را افزایش می‌دهد. شاخص مهم دیگر SU9516 به‌عنوان دارو این است که شکل‌گیری سلول‌های ماهیچه‌ای و فیبرهای سلول‌های بنیادی ماهیچه‌ای DMD را تحریک می‌کند.
این دارو می‌تواند به تنهایی یا به صورت ترکیبی به همراه سایر درمان‌ها که تاکنون توسعه یافته‌اند، استفاده شود. ممکن است کاربردهای وسیعی برای دیگر شرایط تخریب ماهیچه‌ای داشته باشد مثل cachexia، سندرم تخریبی همراه با کاهش وزن و یا تحلیل ماهیچه‌ای که اغلب در مراحل آخر سرطان مشاهده می‌شود.
?ترجمه: ریحانه خالقی
☑️ لینک خبر
☑️ لینک مقاله
☑️ عضویت در زیست فن پزشکی مولکولی
☑️عضویت در کانال زیست فن
