دانشمندان به طور موفقیت‌آمیزی از وکتورهای ویروسی برای رساندن مواد ژنتیکی به سلول‌های کلیه استفاده کرده‌اند. این یافته‌ها که در مجله Journal of the American Society of Nephrology (JASN) منتشر شده اند، می‌تواند پیامدهای مهمی برای درمان بیماری‌های مزمن کلیوی (CKD) داشته باشد.
تقریبا ۵۰ سال پس از این که ژن درمانی برای نخستین بار ارائه شد، این فرایند اکنون درحال ورود به فاز استفاده بالینی منظم است. متداول‌ترین روش، استفاده از ویروس مرتبط با آدنو (AAV) برای رساندن مواد ژنتیکی به سلول های هدف است، اما هیچ نوع AAV توانایی انجام این عمل در کلیه را نداشته است.
اکنون تیمی به سرپرستی دکتر بنجامین هامپریز از دانشگاه واشنگتن در سنت لوییس، نخستین آزمایش‌ها را بر روی زیرنوع‌های AAV جهت رساندن و انتقال مواد ژنتیکی به کلیه را گزارش کرده‌اند.
از ۶ AAV آزمایش شده، یک AAV مصنوعی به نام Anc80 اثر بخشی ویژه و بالایی را برای انتقال انواع متفاوت سلول‌های کلیه، هم در موش و هم در انسان، نشان داده است. Anc880 همچنین به طور موفقیت آمیزی در استراتژی‌های ژن درمانی برای درمان موش‌های مبتلا به جراحات کلیوی مورد استفاده قرار گرفته است.
این یافته ها می‌توانند در رویکردهای درمانی جهت درمان CKD مفید باشند، بیماری ای که ۱۰% از جمعیت جهان را به خود مبتلا می‌کند.
دکتر هامپریز توضیح داد: «CKD یک مشکل بزرگ است و دهه‌هاست نه تنها برای آن نوآوری‌های اندکی وجود داشته، بلکه هیچ درمان چشمگیری برای آن ایجاد نشده است. کشف ما نشان داد که مواد ژنتیکی می‌توانند به سلول‌های کلیوی که در CKD نقش کلیدی دارند، انتقال داده شوند. رویکردهای ژن درمانی در آینده می‌تواند ژن‌هایی را که رشد این سلول ها را در CKD آهسته یا معکوس می‌سازند، به آن منتقل کند.»
✳️ مترجم: محمد شجاعیه
✅ لینک خبر
