| درمان تالاسمی با ژن درمانی
✅ محققان با تصحیح جهش‌های ژنی در تالاسمی بتا، توانسته‌اند سلول‌های خون‌ساز این بیماران را وادار به تولید گلبول‌های قرمز سالم کنند. این موفقیت بزرگی در ژن‌درمانی است.
✳ حدود ۲۸۸ هزار نفر در سراسر دنیا مبتلا به تالاسمی بتا هستند. در این بیماری ژنتیکی، بدن قادر به ساخت درست پروتئین بتای هموگلوبین نیست و لذا اکسیژن‌رسانی توسط گلبول‌های قرمز به درستی انجام نمی‌گیرد. از این رو لازم است که این بیماران هر ۳ تا ۴ هفته خون دریافت کنند. این فرآیند از ۶ماهگی تا پایان عمر ادامه می‌یابد، حدود ۴ تا ۶ ساعت به طول می‌انجامد و معمولا در طی تزریق غلظت آهن بالا می‌رود که این اتفاق عوارض جانبی خطرناکی ایجاد می‌کند.
✳ در یک کارآزمایی‌بالینی ۱۵ نفر از ۲۲ بیمار مبتلا به تالاسمی بتا بعد از دریافت درمان به طور کلی از تزریق خون بی‌نیاز شدند و ۷ نفر دیگر نیز که اغلب مبتلا به انواع خیلی شدید بیماری بودند، توانستند که دفعات تزریق را کمتر کنند. در طول ۳ و نیم سال اثرات درمان در بیماران کمرنگ نشده بود و بدون دریافت خون به زندگی خود ادامه می‌دادند.
✳ در طی این ژن‌درمانی سلول‌های‌بنیادی از مغز استخوان بیمار جدا می‌شوند و در خارج از بدن توسط ویروس مهندسی‌شده برای حمل کپی‌های درست ژن جهش‌یافته (HBB)، اصلاح می‌شوند. این سلول‌ها دوباره به بدن بیمار بازگردانده شده و شروع به ساختن گلبول‌های قرمز سالم می‌کنند. بدین وسیله بیمارانی که مجبور به صرف هزینه‌های سنگین و انجام فرایند سخت تزریق خون برای کل مدت زندگی‌شان بودند با ژن‌درمانی می‌توانند به آرزوی خود تحقق ببخشند.
✳ شرکت Bluebird همچنین در حال توسعه ژن‌درمانی برای سندروم کم خونی داسی‌شکل و آدرنالکودیستروفی مغزی است. این شرکت اظهار داشته‌است که کودک مبتلا به کم‌خونی داسی‌شکل که در سال ۲۰۱۷ درمان را دریافت‌کرده، تاکنون هیچ علامتی از بیماری بروز نداده‌است. Bluebird امسال نسبت به دریافت تأییدیه FDA درمان تالاسمی بتای خود اقدام خواهد کرد و پس از آن این درمان در سراسر اروپا و آمریکا قابل دسترس خواهدبود.
? مترجم: یاسمن اسعدی
☑ لینک خبر
☑ لینک مقاله
☑ عضویت در زیست فن پزشکی مولکولی
☑ عضویت در کانال زیست فن
درود بر شما این درمان کی وارد کشور میشه شما اطلاعی ندارین