سازمان غذا و داروی آمریکا به تازگی استفاده از دارویی نوین با نام patisiran را برای درمان بیماری اعصاب محیطی (پلی نوروپاتی) ناشی از hATTR که به صورت ارثی در بیماران بالغ ایجاد می‌شود؛ را تأیید کرده است. این اولین درمان مورد تأیید FDA برای این نوع خاص از پلی نوروپاتی است که نوعی کمیاب، تضعیف کننده و اغلب کشنده است و باعث تجمع پروتئین آمیلوئید در اعصاب محیطی، قلب و دیگر ارگان‌ها می‌شود. این دارو همچنین اولین داروی مبتنی بر رده جدیدی از داروهای بر پایه آران‌ای مداخله‌گر کوچک (siRNA) است.
این درمان آغازگر موج جدیدی از راهکارهای درمانی است که امکان برخورد با دلیل ریشه ای بیماری ها را فراهم می‌کند. این امکان فراهم می‌شود که به جای کند کردن فرآیند بیماری یا درمان عوارض ناشی از آن، کل عارضه متوقف یا معکوس شود.
در مورد این بیماری خاص؛ اثرات آن از بین رفتن اعصاب و در نتیجه درد، ضعف و از بین رفتن حرکت بیمار است.
مولکولهای آران‌ای به عنوان پیامرسان در بین سلول‌های بدن نقش ایفا می‌کنند و دستورالعمل‌ها را از دی‌ان‌ای برای کنترل تولید پروتئین ها حمل می‌کنند. تداخل‌گری آران‌ای فرآیندی است که به صورت طبیعی در سلول های ما برای توقف بیان ژن‌های خاصی استفاده می‌شود. از زمان اکتشاف آن در 1998 محققین از آن به عنوان ابزاری برای بررسی عملکرد ژن و نقش آن در سلامت و بیماری‌ها استفاده کرده اند.
رده جدید داروهای مبتنی بر siRNA، از طریق خاموش کردن بخشی از اران‌ای مؤثر در بیماری، ایفای نقش می‌کنند. در مورد داروی پارتیزان، siRNA موجود در یک نانوذره لیپیدی، مستقیما به کبد تزریق می‌شود.
تاریخچه و توضیح بیشتر در مورد آران‌ای مداخله‌گر:
آران‌ای مداخله‌گر (RNAi یا RNA interference) توالی‌های اولیگونوکلئوتیدی هستند که از آن‌ها برای سرکوب بیان ژن استفاده می‌شود. همان طور که در بالا اشاره شد، آران‌ای مداخله‌گر باعث پدید آمدن فرایندی در سلول ها می‌شود که یکی از راه های تنظیم گری بیان ژنها است. در سال ۲۰۰۶، Andrew Fire و Craig C. Mello به‌طور مشترک جایزه نوبل را به خاطر پژوهش‌هایی که در زمینهٔ آران‌ای سرکوبگر بر روی کِرِم C. elegans انجام داده بودند، برنده شدند.
تحقیقات بسیاری در جریان است تا از آران‌ای مداخله‌گر برای جلوگیری از پیشرفت بیماری‌هایی مانند سرطان، آسم و ایدز استفاده شود. این نوع آران‌ای با ورود به سلول‌ها به بازهای نوکلئوتیدی هدف در آران‌ای می‌چسبند و با فعال کردن آنزیم RNAase H باعث شکسته شدن نوکلئوتید مورد نظر و جلوگیری از ساخته شدن پروتئین‌های نامطلوب یا ناقص یا غیرفعال کردن ژن‌های عامل بیماری‌هایی شامل سرطان، عفونت‌های ویروسی و… می‌شوند.
آنچه که آران‌ای سرکوبگر را بالاتر از دیگر رقبا خود جهت کاربردهای درمانی قرار می‌دهد، کاملاً اختصاصی عمل کردن آن در صرفا از بین بردن اطلاعات ژنتیکی نامناسب است و اینکه دیگر ژن‌های سالم از تأثیر آن مصون هستند.
