ویرایش ژنوم انسانی در مسیر کارآزمایی بالینی

✅تاکنون تمام ویرایش‌های ژنوم انسان در خارج از بدن انجام شده است اما اکنون کمپانی Sangamo Therapeutics قصد انجام کارآزمایی بالینی در ویرایش ژنوم انسان برای بیماری‌های هموفیلی B، سندرم Hunter و سندرم Hurler را دارند.

هموفیلی B، بیماری خون ریزی دهنده وخیمی است که به دلیل نبودن یا خراب بودن ژن F9 که محصول پروتئینی آن فاکتور IX در انعقاد خون نقش دارد، رخ می‌دهد. در سندرم های Hurler و Hunter به دلیل نقص در یکی از سه ژنی که در شکستن یک کمپلکس پلی ساکاریدی که در تکوین و رگزایی و … نقش دارند، glycosaminoglycans در سلول‌ها تجمع پیدا می‌کند و مشکلات قلبی، عروقی و عصبی و مشکلات دیگری رخ می‌دهد.

در این روش، ژن کد کننده آنزیمی که در این بیماری‌ها غیرفعال است به محل بریدگی که توسط آنزیم ZFN یا “zinc finger “nuclease ایجاد می‌شود، دوخته می‌شود.

در واقع، ژن سالم کد کننده در محل برشی که توسط ZFNها در ژن آلبومین ایجاد شده است وارد می‌شود. هر چند در این روش تنها تعدادی از سلول‌ها این ژن را دریافت می‌کنند اما چون بیان آلبومین در سلول‌های کبدی بالاست میزان بالایی از محصول ژن تولید خواهد شد.

در مرحله اول درمان هموفیلی B، سه گروه درمانی مدنظر قرار گرفته است که در هر گروه دو مرد شرکت دارند و یک گروه دوز پایین ویروس حاوی نسخه سالم ژن، یک گروه دوز متوسط و یک گروه دوز بالا را دریافت می‌کنند و پس از تایید دوز مناسب سه مرد دیگر همان دوز را دریافت می‌کنند.

ترجمه: خدیجه عالیشاه

☑️ لینک خبر
☑️ عضویت در زیست فن پزشکی مولکولی
☑️عضویت در کانال زیست فن

ویرایش ژنوم انسانی در مسیر کارآزمایی بالینی – اخبار زیست فناوری