پیشرفت پرشتاب CAR T cell درمانی با سرمایه‌گذاری 12 میلیارد دلاری
✅به دنبال تاییدیه‌های FDA به انواع مختلف CAR T cell درمانی، شرکت‌های مختلفی در این حوزه شروع به کار کرده‌اند. در ادامه روند این پیشرفت را مورد بررسی قرار می‌دهیم.
?۳ ماه پیش یعنی در اواخر ماه آگوست CAR T cell درمانی با حمایت‌های غیر منتظره‌ای روبرو شد. نخست سرمایه گذاری ۱۱.۹ میلیارد دلاری Gilead روی پروژه‌ی CAR T cell درمانی کیت فارما (kite pharma )،سپس تنها به فاصله ی دو روز تاییدیه FDA به نوارتیس برای kymriah، نخستین داروی ژن‌درمانی، و در اوایل هفته‌ی گذشته تایید دومین داروی ژن‌درمانی تحت عنوان yeserta یا axi-cel که توسط کیت فارما ارائه می‌شود.
?داروی Novartis تحت عنوان kymriah برای درمان لوکمی لنفوبلاستیک حاد (ALL) در افراد کمتر از ۲۵ سال کاربرد دارد و برای هر بیمار ۴۷۵ هزار دلار هزینه که البته در صورت عدم پاسخ مثبت در بیمار برای مدت ۳۰ روز کل مبلغ به او بازگردانده می‌شود. با این حال این بیماری نوع نادری از سرطان است که سالانه تنها ۳۰۰۰ نفر در آمریکا به آن مبتلا م شوند و تنها بیمارانی که به سایر داروها پاسخ مثبت نداده‌اند اجازه استفاده از داروی نوارتیس را دارند.
?اما داروی کیت فارما به اسم axi-cel تاییدیه خود را برای درمان شایع ترین فرم لنفوم نان هوچکین دریافت کرده است. سالانه ۲۰۰۰۰ آمریکایی به این بیماری مبتلا می‌شوند و در ۶۰ درصد از آنها پس از درمان‌های معمول، بیماری عود می‌کند.
?این داروی جدید در واقع یک پایه برای صنعت سلول‌درمانی کیت فارما است .این شرکت علاوه بر این CAR T cell دیگری برعلیه CD19 تحت عنوان huCAR-19 را در فاز ۱ کارآزماییی بالینی دارد. همچنین CAR T cell دیگری علیه BCMA برای درمان میلومای چندگانه در انتهای سال جاری میلادی توسط این شرکت وارد کارآزمایی بالینی خواهد شد.
?این دو دارو پیشرفت قابل توجهی نسبت به مدل‌های قبلی در جنس سر Scfv ، نوع وکتور به کاررفته برای مهندسی ژنتیک و ساختمان قسمت میانی دارند.
?علاوه بر این پایپ لاین شرکت کیت فارما در حال تحقیق روی نوع خاصی از CAR T cellها تحت عنوان “control CARs” هستند. این سلول‌ها قابلیت این را دارند که درمواقعی که بیمار پاسخ حساسیتی شدید به دارو می‌دهد شدت فعالیت خود را کم کنند یا اینکه به کلی خاموش شوند.
?با وجود پیشرفت‌های صورت گرفته CAR T cellهای فعلی که اکنون وارد بازار شده‌اند تا کامل شدن فاصله ی زیادی دارند. هنوز مشکلات زیادی برای scale up دارو وجود دارد به علاوه باید بتوانیم استفاده از این روش را در درمان انواع مختلف سرطان از جمله سرطان‌های بافت جامد به کارببریم. اما می‌توان گفت که تاییدیه‌های FDA و سرمایه‌گذاری‌های صورت گرفته به روند پیشرفت این فرایند شتاب قابل توجهی بخشیده است.
? ترجمه: یاسمن اسعدی
✅ عضویت در زیست فن پزشکی مولکولی
