با وجود مطالعات فراوان در زمینه بیماری آلزایمر، هنوز هم علت ویژه این بیماری مشخص نیست. با توجه به نوع نسخه‌های ژن APOE که یک شخص به ارث می‌برد، احتمال ابتلا به اختلال مغزی در وی می‌تواند به بیش از ۱۲ برابر افزایش یابد. APOE که گاهی اوقات “ژن فراموشی” نیز نامیده می‌شود، دارای سه نسخه ۲، ۳ و ۴ است. نوع ۲ خطر مبتلاشدن فرد را کاهش می‌دهد، ۳ متوسط است و ۴ شانس ابتلا را به طرز چشمگیری افزایش می‌دهد.
پزشکان امریکایی شروع به آزمایش یک ژن‌درمانی جدید کرده‌اند که در آن به مغز افراد دارای ناموفق‌ترین ژن‌های APOE، دوز بالایی از نسخه کم‌خطر آن داده می‌شود. اگر روند بیماری در افراد مبتلا به آلزایمر آهسته شود، در نهایت می‌تواند راهکاری برای پیشگیری از بیماری تلقی شود. کارآزمایی بالینی یک تاکتیک جدید علیه زوال عقل و نیز یک چالش جدید برای ژن‌درمانی است. اکثر تلاش‌های جایگزینی ژن، که بر ویروس‌ها برای انتقال دستورات DNA به سلول‌های فردی تکیه دارند، با هدف درمان بیماری‌های نادری چون هموفیلی از طریق جایگزین کردن یک ژن ناقص عمل می‌کنند.
به گفته Musunuru، استاد دانشگاه پنسیلوانیا، آزمایش انجام شده در نیویورک نشان‌دهنده نوع جدیدی از ژن‌درمانی است که هدف درمانی ندارد اما خطر ابتلا به بیماری را در افراد سالم کاهش می‌دهد. در دهه ۱۹۹۰، محققان دانشگاه Duck توانستند ژن آپولیپوپروتئینe را شناسایی کنند که توسط ژن APOE کدگذاری شده و به پلاک‌های آمیلوئیدی متصل می‌شود. با توالی‌یابی ژن در ۱۲۱ بیمار، آن‌ها تعیین کردند که نسخه APOE4 در افرادی که از این بیماری رنج می‌برند معمول نیست.
بر اساس داده‌های انجمن آلزایمر، حدود ۶۵٪ از افراد مبتلا به آلزایمر دارای حداقل یک کپی از ژن پرخطر هستند. برای افراد متولدشده با دو نسخه از ژن پرخطر، یک نسخه از پدر و مادر، در صورتی که عمر طولانی داشته باشند، دمانس احتمال بیش‌تری خواهد داشت.
با این حال، بعضی افراد یک نسخه از ۴ و یکی از ۲ را به ارث می‌برند. این افراد در معرض خطر متوسط قرار دارند، و این نشان می‌دهد که نسخه محافظتی ژن جبران‌کننده نسخه پرخطر آن است. این اثری است که پزشکان در تلاش برای کپی‌برداری از آن هستند. مرکز Weill Cornell در حال حاضر به دنبال افرادی با دو نسخه از ژن پرخطر است که با از دست دادن حافظه و یا حتی تشخیص آلزایمر مواجه هستند. با شروع حدود یک ماه، به اولین داوطلب‌ها میلیاردها ویروس حامل ژن ۲ تزریق می‌شود.
بر اساس آزمایش در میمون‌ها، محققان انتظار دارند ویروس‌ها ژن را در سراسر سلول‌های مغز بیماران گسترش دهند. با انجام همین آزمایش روی موش‌ها، آن‌ها دریافتند که آمیلوئید کم‌تری در مغز انباشته شده است. پزشکان مایع نخاعی بیماران را برای بررسی وجود ترکیبی از پروتئین‌های مورد انتظار یعنی نوع ۴ و مقدار برابر یا بیش‌تری از نوع ۲ استخراج می‌کنند. با وجود اینکه نمی‌توان ژن‌ها را تغییر داد، اما این مطالعه ممکن است بتواند روشی برای انجام این کار ارائه دهد.”
