سلول‌های عضلانی برای حفظ شرایط مطلوب غشای سارکولما به پروتئینی به‌‌نام Dysferlin نیازمندند. سارکولما، غشای مخصوصی است که نقش ویژه‌ای در اطمینان‌بخشی از حداکثر قدرت فیبرهای عضلانی برای انقباض ایفا می‌کند. جهش در ژن DYSF که بیان کننده پروتئین Dysferlin است باعث بروز بیماری دیستروفی عضلانی کمربند اندام تیپ۲ (LGM2B) می‌شود.
از جمله علائم این بیماری می‌توان به التهاب عضلانی مزمن و ضعف پیش‌رونده عضلات لگن و کمربند شانه‌ای اشاره کرد. این بیماری فرد را در طی دوران بارداری و پس از آن دچار اختلال کرده طوری‌که قدم زدن، راه رفتن و اعمال حرکتی فرد را بامشکل روبه‌رو می‌کند. اگرچه هنوز راهکار درمانی جدیدی برای این اختلال از طرف FDA مورد تأیید قرار نگرفته است، اما درمان‌های توانبخشی برای بیماران LGM2B می‌تواند بسیار کمک کننده باشد. در نهایت افرادی که دچار مشکلات عضلانی هستند برای انجام کارهای روزمره به ویلچر نیازمندند.
استفاده از داروهای گلوکوکورتیکوئید، پردنیزولون و وامرولون در مدل‌های بیماری LGM2B نشان می‌دهد که داروی وامرولون، پایداری غشاهای دچار اختلال Dysferlin را ارتقا می‌دهد. طبق یافته‌های به‌دست آمده، این امر با افزایش قوای عضلانی و کاهش زوال ماهیچه‌ای همراه است. این در حالی است که پردنیزولون، ضعف عضلانی را تشدید و ترمیم عضلانی را دچار اختلال می‌کند.
طبق گفته دکتر Jaiswal: “این دو استروئید از لحاظ ساختمانی تنها در دو گروه شیمیایی اختلاف دارند با این حال یکی از آن‌ها ترمیم عضلانی را بهبود و دیگری شرایط را وخیم‌تر می‌کند.” زمانی که غشای پلاسمایی در اثر استرس دچار پارگی می‌شود، کلسیم به داخل سلول نشت کرده و سلول در نهایت دچار مرگ می‌شود. در ادامه سلول‌های مرده به اجزای کوچک‌تر تقسیم شده و توسط فرآیندهای ویژه‌ای پاکسازی می‌شوند.
این تیم تحقیقاتی ایده این تحقیق را از مطالعه پیشین خود که در رابطه با بررسی اثر وامرولون روی انواع آتروفی‌های عضلانی بوده است، به‌دست آوردند. در بیماری دیستروفی عضلانی دوشن، مصرف وامرولون نه‌تنها باعث کاهش التهاب بلکه سبب افزایش پایداری غشای عضلات نیز می‌شود. استفاده از ۳ دوز متفاوت این دارو برای سلول‌های مشتق شده از مبتلایان LGM2B نشان می‌دهد که اثربخشی این دارو در دوزهای بالاتر، بهتر بوده است. اگرچه پزشکان تجویز استروئیدها را برای این اختلال منع کرده اند اما دکتر Jaiswal معتقد است که استروئیدهایی نظیر وامرولون می‌تواند درمان مناسبی برای برخی بیماران باشد.
