ژن درمانی

کارکرد ژن‌درمانی در اختلالات میتوکندریایی

بیماری‌های میتوکندریایی، در اثر اختلال در متابولیسم انرژی رخ داده و وراثتی هستند. این اختلالات ممکن است در هر سن و در هر بافتی از بدن ظاهر شوند. تکنیک‌های ژنتیک مولکولی جدید اغلب قادر به تشخیص صحیح این بیماری‌ها در مراحل اولیه می‌باشد. با این‌حال، هنوز گزینه‌های درمانی کافی و موثری وجود ندارد. بیماری‌های ناشی از جهش در کمپلکس سوم زنجیره تنفسی میتوکندری بسیار نادر هستند. سندرم GRACILE، نوعی از این بیماری‌ها است.


محققان دانشگاه هلسینکی و مرکز تحقیقات Folkhulsan به‌کمک تیم خود در مدل حیوانی نشان دادند که بازسازی جزئی عملکرد زنجیره تنفسی در میتوکندری‌ها که به عنوان نیروگاه‌های سلولی محسوب می‌شوند، ممکن است برای جلوگیری از تمامی علائم اختلالات میتوکندریایی شدید موثر باشد. این محققان در ایجاد مدل خود از دو نژاد موش استفاده کردند: یک‌سری از موش‌ها به سندرم GRACILE مبتلا بودند، این سندرم، یک بیماری میتوکندریایی است که در حال حاضر غیر قابل درمان است. و موش‌های دیگر نیز اکسیدازهای جایگزین alternative oxidase) AOX) را بیان می‌کنند.

پستانداران به طور معمول ژن AOX را ندارند، اما از آنجا که ساختار میتوکندری‌ها در همه ارگانیسم‌ها حفظ شده است، این ژن عملکرد خود را حتی پس از انتقال از بی‌مهرگانی نظیر sea squirt به موش حفظ کرده است. AOX یک آنزیم میتوکندریایی است که سبب بهبود جریان الکترونی در زنجیره تنفسی می‌شود. محققان دریافتند که موش های حامل ژن AOX جهش‌یافته، دچار بیماری‌های قلبی جدی و کشنده نمی‌شوند. در نتیجه این موش‌ها سه برابر طولانی‌تر از گروه کنترل عمر می‌کنند. علاوه‌بر‌این، این ژن، بیماری کلیوی و تغییرات سلولی مغز را نیز بهبود می‌بخشد.

به‌گفته محققان ژن AOX جهش‌یافته طول عمر موش‌ها را از طریق بهبود تنفس سلولی در بافت‌هایی که نیاز به انرژی بیشتری دارند، به طرز چشمگیری افزایش می‌دهد. البته این نوع ژن دست‌کاری شده نمی‌تواند برای درمان انسان استفاده شود، اما یافته‌های قابل توجه این مطالعه، آغاز مسیری برای تحقیقات بیشتری روی انواع مدل‌های بیماری‌های میتوکندریایی است.

منبع خبر
لینک مقاله

برچسب‌ها
نمایش بیشتر

نوشته‌های مشابه

دیدگاهتان را بنویسید

نشانی ایمیل شما منتشر نخواهد شد. بخش‌های موردنیاز علامت‌گذاری شده‌اند *

هفـت × یـک =

دکمه بازگشت به بالا
بستن