✅در این مقاله، ۱۲ موفقیت بالینی مهم در حوزه پزشکی در سال ۲۰۱۷ را که با استفاده از پیشرفت‌های علم بیوتکنولوژی حاصل شده‌اند، موردبررسی قرار می‌دهیم.
? کسب تائید روش درمانی CAR-T از FDA توسط شرکت Novartis
سال ۲۰۱۷ شاهد رد کردن یکی از موانع بزرگ بیوتکنولوژی توسط شرکت Novartis با تائید درمان CAR-T این شرکت به نام Kymriah، توسط سازمان غذا و داروی فدرال بود که گام تازه‌ای به‌سوی دستیابی به نسل تازه‌ای از درمان‌های سلولی سرطان به شمار می‌آید. این شیوه برای درمان بازگشت لوسمی حاد لنفاوی سلول‌های B در کودکان و نوجوانان که ۶۰ درصد موارد ابتلا را تشکیل می‌دهد، مورد تایید قرار گرفته است.
در بیمارستان، این شیوه موفق به دستیابی به نرخ بهبود ۸۳ درصدی در بیمارانی شده که به درمان‌های استاندارد پاسخ نداده بودند. بااین‌حال نگرانی‌هایی هم در مورد عوارض جانبی آن وجود دارد.
? دستیابی به اولین روش درمان RNAi توسط شرکت‌های Sanofi و Alnylam
Sanofi و Alnylam نتایج مثبت فاز ۳ داروی RNAi شان به نام Patisiran برای درمان آمیلوئیدوسیس ATTR ارثی با پلی نوروپاتی را اعلام کردند. این عارضه توسط یک جهش ژنتیکی به وجود می‌آید که باعث تولید پروتئین‌های آمیلوئیدی بد‌تاخورده‌ای می‌شود که می‌توانند متراکم شده و منجر به آسیب به بافت‌ها و اندام‌ها، ازجمله اعصاب شوند.
Patisiran بعد از ۱۸ ماه توانست کیفیت زندگی و نوروپاتی را در مقایسه با گروه پلاسیبو ارتقا دهد که این موضوع باعث پشتیبانی بیشتر از درخواست این شرکت‌ها برای تائید تجاری در ایالات‌متحده و اروپا خواهد شد.
? آمادگی کامل شرکت Abivax برای تعقیب قطار HIV
امیدهای Abivax برای درمان HIV با اعلام نتایج مثبت فاز IIa تقویت شده است. داروی این شرکت به نام ABX464 توانسته است باعث کاهش چشمگیر ذخایر ویروسی در یک دوره زمانی ۲۸ روزه شود. این مطالعه با شرکت تنها ۱۱ بیمار انجام شد که ۹ نفر از آن‌ها مراحل تحقیق را به پایان رساندند.
ذخایر ویروسی هشت نفر از نه نفر باقی‌مانده کاهش یافته بود. همچنین دو بیماری که مراحل تحقیق را به اتمام نرسانده بودند دچار عوارض جانبی شدند، اما این عوارض به‌سرعت برطرف شد.
البته قبل از این‌که بیش‌ازحد از نتایج این دارو هیجان‌زده شویم، لازم است این دارو در بیماران بیشتری مورد آزمایش قرار گیرد.
? تایید داروی ضدویروس شرکت AiCuris
داروی شرکت AiCuris برای درمان عفونت ویروسی سیتومگالوویروس انسانی (HCMV) به نام Letermovir در ماه نوامبر توسط سازمان غذا و داروی فدرال آمریکا مورد تائید قرار گرفت. این تصمیم براساس یک تحقیق موفق فاز ۳ روی بیمارانی گرفته شد که درحال ریکاوری بعد از جراحی پیوند مغز استخوان بودند و خطر ابتلا به عفونت‌های حاد، به‌شدت آن‌ها را تهدید می‌کرد.
این داروی ضدویروس روزانه که آنزیم ترمیناز را متوقف می‌کند، توانست نرخ ابتلای بیماران به عفونت را ۲۰ درصد و نرخ مرگ‌ومیر آن‌ها را ۶ درصد در مقایسه با گروه پلاسیبو، کاهش دهد.
? داروی جدید شرکت Ablynx برای غلبه بر یک اختلال خونی مرگبار
شرکت Albynx با کسب نتایج مثبت فاز ۳ برای داروی نانوبادی‌اش به نام Caplacizumab به موفقیت بزرگی دست پیدا کرده است. این دارو اختلال خونی خودایمنی مرگباری به نام acquired thrombotic thrombocytopenic purpura (aTTP) را هدف قرار می‌دهد.
این بیماری به دلیل کارکرد نامناسب آنزیم ADAMTS13 که باعث تقسیم نشدن سلول‌های بسیار بزرگ vWF و درنتیجه لخته شدن خون و آسیب به اندام‌ها می‌شود، به وجود می‌آید .
این دارو به‌طور چشمگیری زمان پاسخ‌گویی تعداد پلاکت‌ها را کاهش داده و توانسته تا ۷۴ درصد ریسک نسبی ایجاد رویدادهای ترومبوامبولیک و مرگ و همچنین تا ۶۷ درصد شانس بازگشت aTTP در طول تحقیق را کاهش دهد.
? احتمال دستیابی به یک نقطه عطف در مبارزه با بیماری آلزایمر
بازگشت باشکوه شرکت TauRx Therapeutics که قبلاً در لیست بزرگ‌ترین شکست‌های بالینی سال ۲۰۱۶ قرار گرفته بود، یکی از داستان‌های موفقیت در سال ۲۰۱۷ محسوب می‌شود. داروی آلزایمر این شرکت به نام LMTX که گره‌های Tau را که در شکل‌گیری بیماری دخیل هستند متوقف می‌کند، توانست نرخ زوال مغز در طول فاز ۳ آزمایش به طرز چشمگیری کاهش دهد.
این دارو راه‌حلی پایدار برای درمان‌های موجود است که تاکنون تنها به‌طور موقت قادر به تحت کنترل درآوردن علائم آلزایمر بودند.
? خیز شرکت Roche برای تایید یک داروی هموفیلی
بعد از گذراندن فاز ۳ در ژوئن، Roche تائید داروی هموفیلی خود به نام emicizumab توسط سازمان غذا و دارو فدرال آمریکا را در نوامبر اعلام کرد که اولین درمان برای این اختلال خونی محسوب می‌شود که در مدت تقریباً ۲۰ سال مورد تائید قرار گرفته است.
این دارو با نام تجاری Hemlibra باعث کاهش بالینی معنی‌داری در نرخ خون‌ریزی در کودکان، نوجوانان و بزرگ‌سالان مبتلابه این بیماری می‌شود. به‌علاوه این نتایج بدون ایجاد لخته در بیماران، که در طول مطالعات قبلی مشکل‌ساز بود به دست آمده است.
این دارو در واقع یک آنتی‌بادی است که به هردو فاکتور IXa و X که هر دوی آن‌ها برای لخته شدن خون حیاتی هستند، متصل می‌شود.
? مقابله شرکت‌های Genmab و Janssen با بیماری «مولتیپل میلوما»
Genmab نتایج امیدوارکننده فاز ۳ داروی daratumumab خود با نام تجاری Darzalex برای درمان مولتیپل میلوما را اعلام کرد. انتظار می‌رود این آنتی‌بادی که مجوز آن به نام شرکت Janssen است، به حداکثر فروش ۱۳ میلیارد دلار در سال برسد.
در یک آزمایش، تأثیر درمان ترکیبی داروی Daratumumab به همراه شیمی‌درمانی و انجام شیمی‌درمانی به‌تنهایی مورد مقایسه قرار گرفت. این پادتن توانست نرخ پیشرفت بیماری و مرگ‌ومیر بیماران را تا ۵۰ درصد کاهش دهد.
? افزایش شانس زنده ماندن بیماران مبتلابه لیمفوما با داروی شرکت MorphoSys
در کنفرانس امسال ASH، شرکت MorphoSys اطلاعاتی از یک آزمایش فاز ۲ در حال اجرا ارائه داد که در آن داروی آنتی‌بادی منوکلونال خود به نام MOR208 را در ترکیب با lenalidomide (داروی اصلی درمان لیمفوما) مورد بررسی قرار داده است.
این ترکیب توانست به نرخ پاسخ‌گویی واقعی ۵۲ درصد و نرخ بهبودی کامل ۳۲ درصد از بیماران دست پیدا کند. زمان میانگین زنده ماندن بیماران بدون پیشرفت بیماری و بدون مشاهده هیچ‌گونه سمیتی در طول مطالعه برابر با ۱۱.۳ ماه بود.
این دارو قبلاً عنوان «پیشرفت غیرمنتظره در زمینه درمان» را از سازمان غذا و دارو فدرال دریافت کرده است که می‌تواند در تسریع حرکت آن به سمت کاربردهای بالینی مؤثر یاشد.
داروی فوق توسط بسیاری از بیماران، مانند افراد مسن که به خاطر عوارض جانبی شدید آن واجد شرایط درمان CAR-T نیستند، مورد استقبال قرار خواهد گرفت.
? مبارزه سلول‌های خونی قرمز شرکت Erytech با سرطان
تکنولوژی شرکت Erytech توانسته در درمان سرطان پانکراس متاستاز مؤثر باشد. داروی Graspa که با جداسازی L-asparaginase درون سلول‌های خونی قرمز مشتق شده از یک فرد اهداکننده، میزان L-asparaginase را کاهش می‌دهد، توانست نرخ کلی زنده ماندن و نرخ زنده ماندن بدون پیشرفت سرطان را در بیماران افزایش دهد.
در قدم بعدی، این شرکت آزمایش فاز ۲ را تکمیل خواهد کرد و سپس به بررسی این موضوع می‌پردازد که آیا این تکنولوژی در برابر دیگر علائم نیز مؤثر است یا نه.
? بازگرداندن قدرت بینایی به بیماران توسط شرکت GenSight
GenSight از پیشرفت‌های GS010 که روش درمان ژنتیکی جدید این شرکت برای درمان بیماری لاعلاج نوروپاتی ارثی عصب بینایی لبر (LHON) است، خبر می‌دهد.
براساس آخرین اخبار شرکت، این دارو اثر درازمدت خود را با بازگرداندن بینایی بیماران برای حداقل ۲.۵ سال، ثابت کرده است.
این شرکت دو تحقیق فاز ۳ فعال در اروپا و ایالات‌متحده دارد تا بتواند روش درمانی GS010 را در بیماران دارای جهش ND4، که به مدت یک سال یا کمتر به LHON مبتلا بوده‌اند، را مورد ارزیابی قرار دهد . انتظار می‌رود که نتایج این تحقیقات تا سال آینده آماده شود.
? شرکت GW Pharma به جنگ سرطان مغز می‌رود
GW Pharma ترکیب داروهای tetrahydrocannabinol و cannabidiol خود با شیمی‌درمانی را برای درمان گلیوبلاستومای چندشکلی در فاز ۲ تحقیق، مورد آزمایش قرار داد. این ترکیب توانسته نرخ زنده ماندن یک‌ساله را از ۵۳ درصد به ۸۳ درصد و متوسط نرخ زنده ماندن را در مقایسه با گروه پلاسیبو بیش از شش ماه افزایش دهد.
این ترکیب به این دلیل به‌عنوان یک درمان مکمل برای بیمارانی که تحت شیمی‌درمانی شدید قرار دارند، توسعه پیدا کرد که به نظر می‌رسید این دو درمان بتوانند کار یکدیگر را تکمیل کنند.
شرکت GW Pharma امیدوار است بتواند بحث‌های کنترلی این دارو را آغاز کرده و ترکیبش را درباره دیگر اشکال سرطان نیز موردبررسی قرار دهد.
?ترجمه: مریم باورساد
☑️ منبع: Labiotech
☑️ لینک خبر
☑️ عضویت در زیست فن پزشکی مولکولی
☑️عضویت در کانال زیست فن
