شرکت BridgeBio در پی یک توافق با شرکت داروسازی Alexion، یک روش درمانی برای بیماری کمبود کوفاکتور مولیبدنوم نوع A خریداری کرد. این روش، روشی جایگزین بر پایه‌ی آنزیم سنتتیک است و برای یک بیماری بسیار نادر و ژنتیکی کمبود کوفاکتور مولیبدنوم نوع A در نوزادان می‌باشد که منجر به بروز تشنج در آن‌ها می‌شود.
بیماری کمبود کوفاکتور مولیبدنوم نوع A یا MoCD، یک بیماری مغلوب اوتوزوم بوده که منجر به اختلالات متابولیسم مادرزادی می‌شود و علت بروز آن جهش در ژن MOCS1 می‌باشد. علائم بالینی بلافاصله پس از تولد بروز یافته و به سرعت پیش‌روی می‌کنند و آسیب‌های شدیدی را به سیستم مرکزی اعصاب وارد می‌سازند. میانگین طول عمر این نوزادان ۳ سال می‌باشد.
فاکتورALXN1101، که یک مونوفسفات پیرانوپروتئین حلقوی می‌باشد، توسط یکی از شرکت‌های واسطه‌ی BridgeBio، یعنی Origin Biosciene، تولید و وارد بازار خواهد شد. ALXN1101، که یک نسخه‌ی سنتتیک از پروتئینی است که منجر به بروز این بیماری می‌شود، در سال ۲۰۱۳ توسط سازمان غذا و داروی امریکا به عنوان یک کشف جدید درمانی معرفی شده است. اکنون این ماده در مرحله‌ی دوم مطالعات open-label (مطالعات برچسب آشکار: مطلع بودن بیمار از هویت داروی دریافتی) در ۵ بیمار بوده و نتایج نهایی مطالعه تا ماه سپتامبر منتشر خواهد شد.
طبق گفته‌های شرکت BioBridge، در مطالعات قبلی که با استفاده از یک فورمولاسیون نوترکیب صورت گرفته، در عرض دو روز بیومارکرهای ۱۱ بیمار مبتلا به MoCD نوع A به حالت طبیعی برگشته و در ۸ بیمار نیز تشنج‌ها مهار شده و در ۳ بیمار اثر چندانی مشاهده نشده‌است.
یکی از مدیران شرکت BioBridge عنوان کرده است: «در گذشته جایگزین کردن پروتئین‌های مختل و یا غائب با پروتئین‌های سالم، برای درمان بیماری‌هایی که ناشی از اختلال عملکرد یک عامل مشخص هستند، بسیار مفید واقع شده است. در مورد MoCD نوع A، ما CPMP غائب و یا مختل را جایگزین می‌کنیم و فعالیت MoCD مورد نیاز کودکان را برای آن‌ها فراهم می‌سازیم.»
جزئیات این توافق هنوز آشکار نشده‌است، با این‌حال، BioBridge اعلام کرده‌است که منابع کافی را به‌وسیله‌ی تجاری‌سازی، در اختیار Origin قرار خواهد داد. شرکت Alexion نیز با توجه به میزان پیش‌برد و فروش دارو، سود دریافت خواهد کرد. در سال‌های گذشته این دارو به مبلغ ۳ میلیون دلار از شرکت Orphatec خریداری شده‌است.
در سال گذشته شرکت BridgeBio برای تحقیق و پیش‌روی در زمینه‌ی بیماری‌های ژنتیکی، ۱۳۵ میلیون دلار سرمایه جذب کرده است. این شرکت با استفاده از یک ساختار انشعابی قادر بوده‌است تا ۱۰ برنامه‌ی تولید دارو را در واحدهای تجاری سرطان، پوست، قلب و عروق، اعصاب و سیستم درون‌ریز خود، به پیش ببرد.
مدیر شرکت BioBridge اظهار کرده است: «هدف اصلی ما شناسایی نوآوری‌هایی است که در مراحل اولیه‌ی بیماری کاربرد دارند و معمولاً به آن‌ها توجهی نشده، تا بتوانیم از آن‌ها برای تولید دارو برای بیماران بهره ببریم.»
☑ لینک خبر
