محققان دانشگاه علوم پزشکی واشنگتن توانستند با استفاده از ترکیب دو فناوری سلول‌های بنیادی پرتوان القایی و کریسپر در جهت درمان سندرم ولفرام (Wolfrom) گام بردارند. آن‌ها اظهار نمودند که CRISPR-cas9 ممکن است روش امیدوارکننده‌ای برای درمان افراد مبتلا به دیابت، به‌ویژه آن‌هایی که از فرم‌های رایج تر آن (نوع ۱ و ۲) رنج می‌برند و نیز سایر انواع بیماری‌هایی که ناشی از موتاسیون‌های تک ژنی هستند، باشد.
محققان در این مطالعه با استفاده از سلول‌های پوست یک فرد مبتلا به بیماری ژنتیکی دیابت وابسته به انسولین (سندرم ولفرام)، سلول‌های بنیادی پرتوان القایی ایجاد نمودند. سپس این سلول‌ها را به سلول‌های تولیدکننده انسولین تبدیل کرده و با استفاده از فناوری کریسپر، نقص ژنتیکی مسبب این اختلال را تصحیح نمودند. سپس این سلول‌ها را به موش‌های آزمایشگاهی که مبتلا به این نوع از دیابت بودند، پیوند زدند. محققان مشاهده نمودند که این موش‌ها پس از مدتی بهبود پیدا کردند.
سندرم ولفرام، بیماری است که به دلیل وقوع موتاسیون در یک ژن ایجاد می‌شود. این بیماری برای مححقان این فرصت را فراهم نمود تا فناوری سلول‌های بنیادی را با فناوری CRISPR برای تصحیح نقص‌های ژنتیکی ترکیب نمایند. به گفته یکی از محققان، این نخستین باری است که از فناوری کریسپر جهت تصحیح نقص ژنتیکی بیماران دیابتی استفاده شده‌است و اینگونه توانسته است با موفقیت، روند پیشروی این بیماری را در افراد مبتلا، معکوس نماید.
Millman و همکارانش، پیش تر کشف کرده بودند که چگونه سلول‌های بنیادی انسانی را به سلول‌های بتای پانکراس تبدیل نمایند. سلول‌های بتای پانکراس هنگامی که در معرض قند خون قرار بگیرند، از خود انسولین ترشح می‌کنند. اخیرا این محققان به روش جدیدتری دست پیدا کرده‌اند که با کمک آن، سلول‌های بنیادی انسانی به طور کارآمدتری به سلول های بتای پانکراس تبدیل می‌شوند و سلول‌های حاصل به طور قابل توجهی در کنترل و تنظیم قند خون، بهتر عمل می‌کنند.
این گروه از محققان در این مطالعه، با افزودن گام‌هایی به مطالعه پیشین خود، از فناوری CRISPR برای تصحیح موتاسیون ژن WFS1 که در ایجاد سندرم ولفرام دخیل است، استفاده کردند. سپس آن‌ها، سلول‌هایی را که با این روش تصحیح شده بودند را با سلول‌های بتای ترشح کننده انسولین که تصحیح نشده بودند، مقایسه کردند.
در لوله آزمایش و نیز موش‌های مدل آزمایشگاهی مبتلا به دیابت، سلول‌های بتای تصحیح شده توسط CRISPR، در مواجهه با گلوکز بسیار کارآمدتر عمل کرده و از خود انسولین ترشح می‌کردند.
محققان، سلول‌های تصحیح شده با کریسپر را در زیر پوست موش‌های دیابتی پیوند زدند و طی ۶ ماه، سطح قند خون این حیوانات به سطح نرمال خود رسید و روند پیشروی بیماری در این موش‌ها معکوس گردید. در حالی که گروهی دیگر از موش‌ها که سلول‌های بتای تصحیح نشده را دریافت کرده بودند، بهبود نیافتند و بیماری دیابت همچنان در آن‌ها مشاهده می‌شد و دلیل آن این بود که اگرچه سلول‌های بتای جدید که به گروه دوم پیوند زده شده بود، توانایی تولید انسولین را داشتند اما میزان انسولین آن‌ها به اندازه‌ای نبود تا از روند بیماری جلوگیری کند.
ممکن است در آینده محققان بتوانند با این روش‌ها، مشکلات دیگری را نیز حل نمایند. برای مثال مشکلاتی که بیماران مبتلا به سندرم ولفرام با آن‌ها دست و پنجه نرم می‌کنند، نظیر: اختلال در بینایی و تحلیل عصبی.
نکته قابل توجه در این مطالعه آن است که سلول‌های بتای ایجاد شده با این روش با سلول‌های بتایی که از سلول‌های بنیادی افراد سالم (بدون دیابت) ایجاد شده بودند، غیرقابل تفکیک و تمییز هستند.
مححقان در تلاش هستند تا روند تولید سلول‌های بتا از سلول‌های بنیادی را آسان تر نمایند. به عنوان مثال، آن‌ها روش‌های راحت‌تری را جهت تولید سلول‌های ips از خون توسعه داده‌اند و هم اکنون در حال کار بر روی سلول‌های بنیادی استخراج شده از نمونه‌های ادرار می‌باشند.
