مؤسسه درمانی PTC توانست با مبلغ ۲۰۰ میلیون دلار در شرکت درمانی Agilis سرمایهگذاری کند. این قرارداد به PTC حق مالکیت ژن‌درمانی, در زمینه درمان یک بیماری نادر عصبی که مربوط به نقص در آنزیم ضروری AADS می‌باشد را می‌دهد. دانشمندان بر روی پیشرفت روند ژن‌درمانی بر پایه اصلاح نقص مولکولی، در بیمارانی که در معرض خطر جدی بیماری ناشی از کمبود یک آنزیم آروماتیک با نام ال-آمینواسید دکربوکسیلاز بودند، ۸ سال تحقیق و بررسی کردند.
داروهای مربوط به درمان ۱۸ کودک که از ویروس آدرنال به عنوان حامل در ژن‌درمانی آن‌ها استفاده شده است، نشان می‌دهد که با استفاده از آن، کنترل کامل سر و توانایی ایستادن بدون کمک را بدست آورده اند.
شرکت Agilis با داشتن مجوز ژن‌درمانی از دانشگاه ملی تایوان اکنون تصمیم گرفته‌است تا سهام خود را به شرکت PTC بفروشد؛ در واقع شرکت PTC با یک پیشنهاد به مبلغ ۵۰ میلیون دلار به همراه ۱۵۰ میلیون دلار سهام توانست امتیاز شرکت Agilis را خریداری کند. اگر شرکت PTC بتواند موفق به اخذ مجوز BLA از سازمان غذا و داروی آمریکا شود و هم‌چنین پروژه به بقیه اهداف خود برسد این مبلغ به ۶۰ میلیون دلار خواهد رسید.
یکی از مهم‌ترین چشم اندازها روند ژن‌درمانی بیماری آتاکسی‌فردریک، مربوط به سیستم عصبی می‌باشد. در این بین اگر Agilis موفق شود برنامه‌های اصلی خود را محقق سازد، شرکت PTC ملزم به پرداخت مبلغ ۵۳۵ میلیون دلار خواهد شد.
مدیر عامل شرکت Agilis می گوید: «شرکت PTC زیر ساخت های لازم جهانی را فراهم می کند و ما باور داریم قادر است برای بیمارانی که از نارسایی های نادر دستگاه عصبی مرکزی رنج می برند روش‌های درمانی جدید ابداع کند.»
پروژه‌های شرکت PTC همیشه هم موفقیت آمیز نبوده است چراکه سازمان غذا و داروی آمریکا سال گذشته داروی مربوط به دیستروفی عضلانی دوشن این شرکت را به جهت انجام تحقیقات بیشتر بر تولید این دارو متوقف کرد.
✳️ مترجم: یاسمن جدیدی
✅ لینک خبر
