ژن‌درمانی در حوزه‌ی پزشکی، به معنی انتقال اسیدهای نوکلئیک در قالب دارو به سلول‌های بدن بیمار است.ژن‌درمانی از آن زمان تا کنون پیشرفت‌های زیادی به خود دیده و به عنوان یک رویکرد درمانی پذیرفته شده است. این تکنیک از دو نوع وکتور ویروسی و غیرویروسی جهت انتقال مولکول DNA به درون سلول‌ها بهره می‌گیرد، که هر کدام دارای معایبی هستند. در این دیدگاه، نگاهی به محدودیت‌ها، مزایا و کاربرد هر یک از رویکردهای ویروسی و غیر ویروسی خواهیم داشت.

دانشمندان به طور موفقیت‌آمیزی از وکتورهای ویروسی برای رساندن مواد ژنتیکی به سلول‌های کلیه استفاده کرده‌اند. این یافته‌ها می‌تواند پیامدهای مهمی برای درمان بیماری‌های مزمن کلیوی (CKD) داشته باشد.تقریبا 50 سال پس از این که ژن درمانی برای نخستین بار ارائه شد، این فرایند اکنون درحال ورود به فاز استفاده بالینی منظم است. متداول‌ترین روش، استفاده از ویروس مرتبط با آدنو (AAV) برای رساندن مواد ژنتیکی به سلول های هدف است، اما هیچ نوع AAV توانایی انجام این عمل در کلیه را نداشته است.

بیماری پارکینسون، بیماری هانتینگتون، سیستیک فیبروز و بسیاری دیگر از بیماری‌های کشنده­ انسانی، ارثی هستند. بسیاری از سرطا‌ن‌ها و بیماری‌های قلبی عروقی نیز به علت نقص ژنتیکی ایجاد می‌شوند. ژن درمانی نویدی احتمالی برای درمان این بیماری ­هاست.با استفاده از ویروس های اصلاح شده ژنتیکی، DNA برای اصلاح یا جایگزینی ژن های معیوب، وارد سلول ها می شود. از طریق این روش، دانشمندان در تحقیقات اولیه خود یک درمان سریع و کارآمد برای سلول ها را کشف کرده اند. دانشمندان این سلول تغییر یافته را اصطلاحاً رده سلولیHEK293 نامیدندکه برای تولید ویروس های درمانی استفاده می­شود. سپس سلول‌ها پروتئینی به نام CD9 در مقادیر زیادی تولید کردند. علاوه بر این، آن‌ها ویروس ها را برای انتقال ژن تغییر داده اند به طوری که CD9 در یک پوشش غشایی با آن‌ها همراه شده است. این دستکاری‌های ژنتیکی منجر به عفونت سریع تر و کارآمدتر سلول‌های هدف می‌شود. افزایش سرعت انتقال DNA به سلول‌های هدف، باعث بهبود درمان ژن جدید و بهبود یافته می‌شود.

 درمان بیماری ژنتیکی گوش با استفاده از ژن درمانی #رصد_لحظه_ای ✅دانشمندان در تحقیق نوینی با استفاده از یک وکتور ویروسی توانسته اند، موش دارای ژن جهش یافته را درمان کنند؛ این جهش، عامل اختلال شنوایی ژنتیکی بوده است. اگر این فناوریِ رسانش ویروسی جهت استفاده در کاربردهای درمانی توسعه یابد، شاهد توسعه چشمگیری در رویکردهای انتقال ژن، جهت درمان بیماری …